Arzneimittelforschung und klinische Forschung sind notwendig, um Medikamente und andere Therapieansätze hinsichtlich ihrer Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Dazu werden klinische Studien, die zuvor einer Ethikkommission zur Prüfung vorgelegt wurden, an Patienten oder gesunden Probanden durchgeführt. Für Studien, die nach Arzneimittelgesetz bzw. Medizinproduktegesetz durchgeführt werden, ist das Votum der Ethikkommission rechtsverbindlich, für sogenannte „Sonstige Studien“ hat das (verpflichtend einzuholende) Votum der Ethikkommission beratenden Charakter. Besondere Aufmerksamkeit gilt ethisch der Forschung mit nicht einwilligungsfähigen Personen. Einerseits sind diese vor Instrumentalisierung zu schützen, andererseits bewirkt ein vollständiges Forschungsverbot, dass diese Personen (zum Beispiel Kinder, Menschen mit Behinderung, von Demenz betroffene Menschen) von den Fortschritten in der Medizin ausgeschlossen sind. Unterschieden wird in diesem Zusammenhang zwischen der Teilnahme an Studien mit einem individuellen Nutzen für die betroffene Person, gruppennütziger und fremdnütziger Forschung. Ethisch einschlägig für Forschung am Menschen ist die Helsinki-Deklaration.